TEAN para Fibrosis Quística

- Tipo de terapia de TEAN: Ex vivo

- Dirigido hacia: ADN nuclear

- Dirigido por: Plásmidos con casquete ARNg

- Órgano a tratar: Células epiteliales de las vías repiratorias.

- Vía de administración: Intratraqueal

- Resultados: Corrección de la delección homocigota de F508 en el gen CFTR.

Referencia:

Graham C, Hart S. CRISPR/Cas9 gene editing therapies for cystic fibrosis. Expert Opin Biol Ther [Internet]. 2021 [cited 12 August 2022];21(6). Available from: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33412935/